Was ist Gentherapie? Wie funktioniert es?

Die Gene in Ihren Körperzellen spielen eine wichtige Rolle für Ihre Gesundheit - in der Tat können ein defektes Gen oder Gene Sie krank machen.

Aus diesem Grund arbeiten Wissenschaftler seit Jahrzehnten daran, Gene zu modifizieren oder fehlerhafte Gene durch gesunde Gene zu ersetzen, um Krankheiten oder Krankheiten zu behandeln, zu heilen oder ihnen vorzubeugen.

Jetzt zahlt sich diese Forschung zur Gentherapie aus. Seit August 2017 hat die US-amerikanische Food and Drug Administration drei Gentherapie-Produkte zugelassen, die ersten ihrer Art.

Zwei von ihnen reprogrammieren die eigenen Zellen eines Patienten, um einen tödlichen Krebs anzugreifen, und das neueste zugelassene Produkt zielt auf eine Krankheit, die durch Mutationen in einem bestimmten Gen verursacht wird.

Was sind Zellen und Gene? Wie interagieren sie?

Wie ist die Beziehung zwischen Zellen und Genen?

Zellen sind die Grundbausteine ​​aller Lebewesen; der menschliche Körper besteht aus Billionen von ihnen. In unseren Zellen gibt es Tausende von Genen, die die Information für die Produktion spezifischer Proteine ​​und Enzyme liefern, die Muskeln, Knochen und Blut bilden, welche wiederum die meisten unserer Körperfunktionen unterstützen, wie zum Beispiel Verdauung, Energiegewinnung und Wachstum. Petrischalen Zellkultur

Wie die Gentherapie funktioniert

Manchmal ist das ganze oder ein Teil eines Gens defekt oder fehlt von Geburt an, oder ein Gen kann sich während des Erwachsenenlebens verändern oder mutieren. Jede dieser Variationen kann stören, wie Proteine ​​hergestellt werden, was zu gesundheitlichen Problemen oder Krankheiten beitragen kann.

In der Gentherapie können Wissenschaftler je nach vorliegendem Problem eines von mehreren Dingen tun. Sie können ein Gen, das ein medizinisches Problem verursacht, durch ein anderes ersetzen, indem sie Gene hinzufügen, die dem Körper helfen, Krankheiten zu bekämpfen oder zu behandeln, oder Gene abschalten, die Probleme verursachen.

Um neue Gene direkt in Zellen einzufügen, verwenden Wissenschaftler ein Vehikel namens "Vektor", das gentechnisch so verändert ist, dass es das Gen liefert.

Viren haben zum Beispiel eine natürliche Fähigkeit, genetisches Material in Zellen zu liefern, und können daher als Vektoren verwendet werden. Bevor ein Virus verwendet werden kann, um therapeutische Gene in menschliche Zellen zu tragen, wird es jedoch modifiziert, um seine Fähigkeit zu beseitigen, eine Infektionskrankheit zu verursachen.

Gentherapie kann verwendet werden, um Zellen innerhalb oder außerhalb des Körpers zu verändern. Wenn es im Körper getan wird, injiziert ein Doktor den Vektor, der das Gen trägt, direkt in den Teil des Körpers, der defekte Zellen hat.

In der Gentherapie, die verwendet wird, um Zellen außerhalb des Körpers zu modifizieren, kann Blut, Knochenmark oder ein anderes Gewebe von einem Patienten genommen werden, und spezifische Arten von Zellen können im Labor abgetrennt werden. Der Vektor, der das gewünschte Gen enthält, wird in diese Zellen eingeführt. Die Zellen werden verlassen, um sich im Labor zu vermehren, und werden dann zurück in den Patienten injiziert, wo sie sich weiter vermehren und schließlich den gewünschten Effekt erzeugen.

Bevor eine Gentherapie auf den Markt kommen kann ...

Bevor ein Unternehmen ein Gentherapeutikum für den Einsatz am Menschen auf den Markt bringen kann, muss das Gentherapieprodukt auf Sicherheit und Wirksamkeit getestet werden, damit FDA-Wissenschaftler prüfen können, ob die Risiken der Therapie angesichts des Nutzens akzeptabel sind.

Die Gentherapie verspricht, die Medizin zu verändern und Möglichkeiten für Patienten zu schaffen, die mit schweren und sogar unheilbaren Krankheiten leben. Während die Wissenschaftler weiterhin große Fortschritte bei dieser Therapie machen, ist die FDA bestrebt, die Entwicklung durch eine sofortige Überprüfung bahnbrechender Behandlungen zu beschleunigen, die das Leben retten können.

Von https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm